药界动态 << 新闻资讯 << 首页
大盘点!FDA审批药物概览
0
发布时间:2018-01-30 浏览数:4208

大盘点!FDA审批药物概览

我们对2017年FDA批准的药物,包括CBER所批的生物制品,以及2018即将获批药物,进行了整合分析,希望能对大家工作有所帮助。


目录

历年FDA批准新药趋势分析

2017年FDA批准的新分子实体及药物类型

2017年CBER批准的生物制品

2017年FDA批准新药审批方式和治疗领域

2017年FDA审批亮点药物

2017年FDA拒绝的新药申请

2017年FDA审批药物商业分析(销售额预测、癌症药物成本)

2018年FDA将首次审批的药物

历年FDA批准新药趋势分析

2017年,FDA共批准46个新药,包括34个新药申请(NDA)和12个生物制品许可申请(BLA),新药批准创20年新高,远远高于5年和10年平均水平(分别为36和32)。

图:1993-2017年FDA批准的新药数量,NMEs:新分子实体,BLAs:生物制品


2017年FDA批准的新分子实体及类型

2017年FDA审批药物靶点、适应症、审评类型详情见下表,O:孤儿药,P:优先审评,A:加速批准,B:突破性治疗。

2017年FDA审批药物类型有小分子、抗体、酶、多肽、抗体-药物偶联物,其中还是小分子占主导地位,审批时间和药物类型详情见下表。




2017年CBER批准的生物制品


FDA的生物制品评估和研究中心(CBER)首次批准了基因疗法和嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T),具有标志性意义。还有基因疗法Luxturna也意义非凡。CBER批准生物制品情况如下。


2017年FDA批准新药审批方式和治疗领域

审批方式

与以往一样,孤儿药和癌症药物仍是研发热点,2017年共批准了18种孤儿药(占总数的39%)和12种抗癌药物(占总数的26%)。此外还批准了17种获得突破性疗法认定的产品(占总数的37%),获突破性疗法认定药物在新审批药物中的比例逐年上升。此外快速通道获批药物、优先审评获批药物和加速批准获批药物详情如下图所示,涉及一种以上审批方式的药物超过50%。所有药物都在PDUFA时间内获批,First-in-Class药物比例较往年稍有下降。

治疗领域

除肿瘤之外,其他批准药物所属疾病领域包括传染性疾病、神经/精神疾病以及代谢和内分泌疾病领域;肿瘤、传染性疾病和神经/精神疾病是获批药物最多的疾病领域。

 

图:2017年CDER批准的新药所属疾病领域

 

1. 罕见病

2017年7月,FDA批准了首个用于治疗镰刀型红血球病的药物Endari,这是近20年第一个用于治疗这一罕见疾病的疗法。11月,首个治疗A型血友病的药物Hemlibra获批,它是第一款非血液制品的血友病疗法。除此之外,还有第一款用于治疗巨细胞动脉炎成年患者的药物Actemra,第一款治疗Batten病的特定形式疗法Brineura等。

                

2. 传染病

2017年FDA批准了一种新的抗生素药物Baxdela来治疗易感细菌引起的严重皮肤感染,以及一个用于治疗复杂性尿路感染(包括肾脏感染)的新型抗菌药Vabomere。另外还有治疗慢性丙型肝炎的组合药物Vosevi,治疗骨髓移植导致的巨细胞病毒感染(CMV)药物Prevymis。美国首个治疗查加斯病——一种罕见的寄生虫病的药物Benznidazol。

 

3. 神经系统疾病

去年是针对神经障碍疾病新疗法的丰收年,4月FDA批准了美国首款治疗迟发性运动障碍的药物Ingrezza,10月批准了用于治疗重症肌无力的药物Soliris,治疗杜氏肌营养不良药物Emflaza,此外还有治疗多发性硬化的药物Ocrevus,治疗肌萎缩侧索硬化(渐冻症)的药物Radicava和帕金森疗法Xadago。

 

4. 癌症

2017年也是癌症新疗法的又一个丰收年,包括跨时代的基于生物标志物而不是肿瘤来源的癌症治疗方法。在这一年里,FDA批准的新疗法包括治疗急性淋巴细胞白血病的药物Besponsa,治疗默克尔细胞癌(MCC)的药物Bavencio,治疗急性骨髓性白血病的Idhifa,治疗淋巴瘤的药物Aliqipa,以及治疗卵巢癌或原发性腹膜癌的Zejula,三个治疗乳腺癌的药物Kisqali、Nerlynx和Verzenio。


2017年FDA批准亮点药物(疗法)

1. 具有科研新颖性和市场潜力的药物

在2017获批的新药中以下几组药物兼具科研新颖性和市场潜力:

① Dupilumab:赛诺菲与再生元研发的首创新药,是一种抗IL-4受体α的单克隆抗体,作用于IL-4和IL-13信号通路,调节辅助性T细胞2型应答反应。Dupilumab目前获批的适应症为治疗特应性皮炎,同时抗哮喘、慢性阻塞性肺病(COPD)和其他适应症也在研究中。分析师预计Dupilumab销售额将在2023达到54亿美元。


② Ocrelizumab:罗氏和基因泰克研发的新一代全人源抗CD20单克隆抗体,用于治疗复发性和原发性进展型多发性硬化症。Ocrelizumab极具临床和商业前景,分析师预计销售额将在2023达到54亿美元。


③ Emicizumab:罗氏和基因泰克研发的第一个结合IXa和X因子的双特异抗体,用于治疗产生VIII因子抗体的A型血友病,是A型血友病临床治疗方面在过去30年来最重要的科学创新之一。

 

2. 潜在的重磅仿制药

在2017年批准的新药中,还有几款潜在的重磅仿制药。诺和诺德研发的新的长效胰高血糖素样肽-1 (GLP-1)类似物Semaglutide(索马鲁肽)是第五个获批的GLP-1受体激动剂,用于治疗2型糖尿病;默克的Avelumab和阿斯利康的Durvalumab分别是第四和第五个上市的靶向PD-1 / PD-L1的抗肿瘤药物;诺华的Ribociclib和礼来的Abemaciclib分别是第二和第三个上市的细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)抑制剂。

 

3. 基因疗法和CAR-T疗法

此外基因疗法和CAR-T细胞免疫疗法首次获批具有重大科学意义。但由于治疗成本高,目标人群数量小致使新型基因疗法销售额可能很有限。Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna (voretigeneneparvovec-rzyl)用于治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者,售价85万美元(每只眼42.5万美元),在美国大约有1000–2000患者可能从治疗中获益。分析师预计2021年底的销售额将达到5亿美元左右。CAR-T疗法目前主要用于血液瘤,诺华的tisagenlecleucel和吉利德/Kite制药公司的axicabtagene ciloleucel到2021销售预计达到7-11亿美元,这种治疗方法的长期机会较大,如果能在实体瘤中表现出疗效且克服安全性以及生产挑战,则市场潜力更大。

 

4. 其他

Agios制药和Celgene的首创新药Enasidenib是首个上市的IDH2抑制剂,用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)且带有IDH2突变的成人患者,该款药物获批论证了靶向药物可通过阻断肿瘤特异性的代谢途径杀死癌细胞。

 

Teva公司的deutetrabenazine(氘代丁苯那嗪)是第一个获批上市氘代药物,用于治疗亨廷顿舞蹈症。氘代丁苯那嗪在患者体内的代谢更为缓慢,药物的半衰期延长,因此用较低剂量即可获得更大的疗效。

2017年FDA拒绝的新药申请


在2017年FDA也拒绝了不少制药公司的新药上市申请。礼来的类风湿性关节炎药物JAK抑制剂Baricitinib遭受重挫,该药曾被视为一个价值数十亿美元的抗炎产品。不过预计不久礼来将再次提交该药的上市申请。FDA还拒绝了安进的治疗骨质疏松症的抗硬化蛋白抗体Romosozumab,如果安进能扭转这一局面,该药物将可能成为第一个解耦骨吸收和骨形成的药物。

表:2017年上市申请被拒的新药

来源:BioMedTracker

2017年FDA审批药物商业分析


销售额预测

2017获批的药物中包括17个潜在的重磅炸弹药物,其中7个产品预计将在2023年底前实现超过20亿美元的销售额,具体内容请参考(2017年FDA审批药物销售额)


图:2017年极具潜力的重磅药物,根据Clarivate Cortellis数据库2017-2023销售预测。“*”表示获得突破性认定的药物。

 

然而,新批准产品的商业潜力呈持续下滑趋势。销售预测有所下降,部分原因可能是因为first-in-class(首创新药)减少,新批准的药物中follow-on(仿制药)增加。


图:2014-2017年CDER First-in Class新药批准趋势

 

癌症药物成本

2017年获批新药,肿瘤是主要的治疗领域,癌症治疗也是目前最大的开支来源。尽管保险费用审查加强,新肿瘤治疗技术成本仍然居高不下。而用BioMarin公司的Brineura来治疗的年度价格是702000美元

图:肿瘤药物批发和收购成本举例

数据来源:各药物公司和保险公司

2018年FDA首次审批的药物情况

分析人士预计在2018将有大规模的新药申请,可能包括一些具有科学、临床和商业价值的候选药物。截至2017年11月底,CDER已收到43份审批申请,该机构将在2018年度对其中大部分的申请进行审评审批。

已获突破疗法认定的新药:Tezacaftor、Ibalizumab、Andexanet alfa、Plazomicin、Tafenoquine、Patisiran、Oliceridine、Larotrectinib。

来源:BioMedTracker。CFTR,囊性纤维化跨膜传导调节因子;CGRP,降钙素基因相关肽;mAb,单克隆抗体;NDA,新药申请;RNAi,干扰RNA;TRK,原肌球蛋白受体激酶;TTR,甲状腺素。

(转载)

Tags:
  • 关于我们 | 网站地图 | 版权声明 | 人才招聘
  • 中国医药质量管理协会 版权所有 未经授权请勿转载任何图文或建立镜像
  • 客服邮箱:cpap_2006@163.com 制作运营单位:国台伟业(北京)国际文化交流中心 新闻线索:18611556218
  • 中国医药质量管理协会版权所有 京ICP备18001544号-1
微信公众号